Il mieloma multiplo è un tumore del sangue che colpisce le cellule che si trovano nel midollo osseo, con il compito di produrre gli anticorpi necessari a combattere le infezioni: le plasmacellule. È il secondo tumore ematologico più frequente, con 25.000 nuovi casi l’anno. Contrariamente a quanto si pensa, non colpisce solo i soggetti anziani ma anche molti giovani, con una diffusione leggermente maggiore tra gli uomini, rispetto che nelle donne.
Fino a qualche anno fa, l’aspettativa di vita per chi ne soffriva, corrispondeva a poco più di due anni, con terapie poco efficaci e con una pessima tollerabilità, mentre oggi, grazie a nuovi farmaci e a terapie sempre più efficaci, è aumentata significativamente, senza la necessità di ricorrere alla chemioterapia e con una maggiore tollerabilità da parte dei pazienti.
Ne abbiamo parlato con il dott. Claudio Cerchione, Dirigente medico ricercatore presso IRST IRCCS e consulente in Ematologia presso l’ambulatorio Humanitas Medical Care De Angeli a Milano.
Come può essere trattato il mieloma multiplo?
Oggi la ricerca ha fatto passi da gigante, con molti nuovi farmaci approvati e messi in commercio negli ultimi anni, e ciò ha permesso di aumentare notevolmente la sopravvivenza ed al tempo stesso migliorare la qualità della vita dei pazienti. In questi ultimi anni, infatti, sono stati introdotti nuovi farmaci che oltre ad essere ben tollerati – consentendo al paziente di fare le terapie in modo continuativo – hanno mostrato un notevole miglioramento sia della sopravvivenza libera da progressione, sia della sopravvivenza globale.
Recentemente la terapia per i pazienti di nuova diagnosi è stata rivoluzionata dall’introduzione degli anticorpi monoclonali anti-CD38, il daratumumab, che si conferma, in combinazione a bortezomib ed immunomodulanti, la nuova terapia standard di prima linea in pazienti sia eleggibili sia non eleggibili al trapianto di cellule staminali autologhe. Anche per i pazienti recidivati/refrattari vi sono eccellenti opportunità, basate su un anticorpo monoclonale di seconda generazione, l’Isatuximab, che ha mostrato dati impressionanti sia in combinazione al carfilzomib, inibitore del proteosoma di seconda generazione, che alla pomalidomide, un agente immunomodulante.
Per i pazienti resistenti a diverse linee di trattamento vi sono farmaci molto promettenti come belantamab mafodotin, coniugato anticorpo farmaco diretto contro l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), o Selinexor, inibitore orale di XPO1, senza dimenticare Elotuzumab, farmaco che agisce contro SLAMF7, ed Ixazomib, inibitore del proteosoma orale che permette un trattamento domiciliare.
Si può prevenire il Mieloma Multiplo?
La progressione di questa patologia è un processo multi-step. Tra l’esordio benigno e lo stadio maligno si trova una fase precoce di malattia, ancora indolente ma con alte probabilità di sviluppo (si stima in oltre il 50% nei primi 2 anni della malattia), nota come mieloma “smoldering”. Si è dimostrata essere molto efficace – in queste forme asintomatiche ad alto rischio, l’immunoterapia con anticorpi monoclonali come Isatuximab.
Quali sono le terapie per chi non risponde alle cure convenzionali o perde la risposta? Ci sono cure sperimentali?
Per chi non risponde alle cure convenzionali o perde la risposta precedentemente ottenuta, possono essere utilizzate terapie già approvate per altri tumori del sangue, come gli anticorpi bispecifici e le CAR-T che agiscono sul sistema immunitario, attualmente disponibili in Italia soltanto all’interno di protocolli di ricerca.
È importante sottolineare che accedere ad un programma di ricerca non significa fare ‘da cavia’, come molti temono, ma al contrario, rappresenta un’opportunità importante – di accedere alle terapie del futuro, molecole che, anche se ancora in fase precoce di studio, in futuro potrebbero essere approvate come cure per questa patologia e a cui altrimenti oggi non si potrebbe avere accesso al di fuori di questi programmi.
All’IRST di Meldola abbiamo attualmente attivi molti studi clinici, alcuni con nuove molecole che ancora non hanno un nome ma che stanno dimostrando di essere estremamente efficaci anche nelle forme più ostiche, o con combinazioni innovative delle molecole già in uso clinico.
Quali sono i prossimi obiettivi?
L’obiettivo è quello di personalizzare la cura fin dall’inizio, studiando la migliore sequenza terapeutica e le corrette combinazioni, per ottenere subito il miglior risultato. Questo può avvenire tramite una innovativa caratterizzazione del paziente, andando a studiare fin da subito il suo profilo biologico, delineando un passaporto genetico, sul quale andare ad agire con terapie e combinazioni sempre più mirate.
La strada verso la cura, la guarigione dal Mieloma Multiplo, non è più così lontana, e questo è l’augurio più bello che oggi possiamo fare ai nostri pazienti grazie ai meravigliosi progressi della ricerca.
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